Audiência pública na câmara dos deputados discute aprovação de medicamento para distrofia muscular de duchenne

Recentemente, uma audiência pública promovida pela Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência da Câmara dos Deputados marcou um importante passo para os familiares de pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). O evento, solicitado pelo deputado federal Max Lemos (PDT-RJ), teve como objetivo discutir a autorização do medicamento Elevidys pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa).

A Distrofia Muscular de Duchenne é uma doença genética progressiva que afeta principalmente meninos, levando à degeneração muscular e comprometendo o sistema nervoso e o coração. A condição é causada pela ausência de distrofina, uma proteína essencial para a estabilidade das membranas musculares, resultando na incapacidade dos músculos de se regenerarem.

O Elevidys, um medicamento em desenvolvimento pela Roche Farma Brasil, está voltado para o tratamento de pacientes de 4 a 7 anos com DMD. Durante a audiência, Max Lemos enfatizou a necessidade urgente de acelerar o processo de aprovação do medicamento. “A rápida aprovação do Elevidys é vital para proporcionar um tratamento digno e salvar vidas. Aqueles que dependem desse medicamento não podem esperar ainda mais tempo”, declarou o deputado.

Durante a audiência, especialistas compartilharam suas análises sobre o Elevidys e os desafios para sua aprovação. Renata Miranda, especialista em regulação da Anvisa, explicou que a autorização depende do envio de um plano de monitoramento de longo prazo pela Roche. “Trata-se de uma terapia gênica. Queremos garantir a segurança e eficácia do produto a longo prazo”, disse Miranda.

O neuropediatra Luis Fernando Grossklauss destacou que, embora o Elevidys não cure a DMD, ele tem potencial para interromper a progressão da doença. “Os pacientes geralmente perdem a capacidade de andar por volta dos 10 anos. O Elevidys pode estabilizar essa condição, mas ainda não sabemos a duração dos benefícios”, comentou.

A audiência também foi marcada por relatos emocionantes de familiares, como o de Erick Cavalcanti Cossa, pai de um paciente que já foi tratado com o Elevidys. Ele compartilhou que, após três meses de uso do medicamento, seu filho apresentou uma redução significativa de 70% nos níveis de proteínas inflamatórias e melhorias em testes de função motora. “Os efeitos colaterais foram leves, como febre e enjoo”, afirmou Cossa.

Apesar das expectativas, a preocupação com possíveis efeitos adversos do Elevidys foi um tema central nas discussões. Grossklauss destacou que as reações mais graves podem surgir dias ou semanas após a administração do medicamento, exigindo um acompanhamento rigoroso dos pacientes.

Com tantas incertezas em jogo, a pressão para que as autoridades brasileiras agilizem a aprovação do Elevidys se intensifica. A saúde e a qualidade de vida de muitos jovens dependem dessa decisão. No dia seguinte à audiência, o deputado Max Lemos enviou um ofício formal à Roche, solicitando atualizações sobre o andamento do processo junto à Anvisa, reforçando o compromisso com a busca por um tratamento eficaz para a DMD.